抗盲基金会宣布为八个新的视力拯救研究项目提供240万美元的资助

向以下新闻稿中提到的同事表示祝贺。我们总是热切地希望听到对研究的资助和承诺,特别是当通过传统方式获得联邦研究资助变得越来越困难的时候。这就是来自像抗盲基金会这样的私人基金会的资助。它使工作取得进展,否则不会发生。对于我们这些努力寻找治疗失明的方法或减轻视力下降的治疗方法的人来说,这是无价的。

哥伦比亚(2012年8月21日)- - -基金会战斗失明宣布投资240万元,资助八个有前途的研究项目,旨在提供视网膜退行性疾病的治疗方法,并找出视网膜退行性疾病的病因,包括老年性黄斑变性(AMD)、色素性视网膜炎(RP)、莱伯氏先天性黑蒙(LCA)和Usher综合征等。资助的工作范围从创新基因疗法,到推进细胞移植,到了解AMD风险,再到开发一种先天性失明的遗传疾病的新疗法。这8个调查小组的每一个小组都将获得30万美元,用于为期三年的研究工作。

抗盲基金会首席研究官Stephen Rose博士说:“这八项赠款将授予一批真正杰出的科学家。”“这笔资金将有助于研究几种挽救视力的方法,并为推进治疗提供强大动力,从实验室进入临床。”

接受资助的项目是通过基金会进行的严格审查程序选出的科学顾问委员会该小组由该领域的顶尖视网膜研究人员组成。在拨款过程中,共检讨了35份建议书。

八个新的抗盲基金会资助项目

  • 俄克拉荷马大学健康科学中心,穆纳Naash博士。
    Naash博士的项目专注于开发一种基于纳米颗粒的基因治疗乌谢尔综合征2A型(USH2A)。虽然人类工程病毒,包括腺相关病毒(AAVs),在临床试验中在将治疗性基因传递到视网膜细胞方面表现良好,但它们不能传递像USH2A这样的大基因。纳米颗粒似乎没有容量限制,Naash博士的USH2A基因治疗开发工作可以促进其他导致视网膜色素变性和相关疾病的大基因的递送系统的发展。
  • 位于盖恩斯维尔的佛罗里达大学,香农Boye博士。
    作为AAV发展方面的专家,博耶博士正在研究一种基因治疗传递系统,该系统可用于通过玻璃体将治疗性基因传递到视网膜的前部,而不是下方。她的新方法可能对视网膜更安全,并使基因疗法能更有效地到达提供中央视觉的视锥细胞。
  • 波士顿塔夫茨医疗中心约翰娜·塞登,医学博士,ScM
    塞登博士的项目旨在确定使人们有患干性黄斑变性风险的新基因变体。通过识别致病基因,她可以为研究界提供明确的治疗和治愈目标。
  • 位于巴尔的摩的约翰霍普金斯大学医学院,唐纳德·扎克,医学博士,博士。
    扎克博士的目标是精确定位血液中的生物标志物——蛋白质或分子,帮助识别谁有患黄斑变性的风险。通过他的研究,有一天可能会开发出一种简单的血液测试,来确定一个人是否有可能受到这种视力丧失的情况的影响。
  • 纽约哥伦比亚大学,特德·史密斯,医学博士,博士。
    史密斯博士将分析网状黄斑变性的遗传和物理特征,这是AMD的一种独特形式,使人们面临失明的高风险。他的研究可能有助于医生识别这些高危人群,以及潜在的治疗方法。
  • 位于纽瓦克的新泽西州医学与牙科大学,马可·扎宾,医学博士,博士。
    将治疗细胞移植到视网膜的一大挑战是如何让它们存活、整合并具有功能,特别是当患者的视网膜因疾病或年龄而受损时。扎宾博士将开发和分析一种生物分子混合物,帮助移植的视网膜细胞在AMD患者的眼睛中整合和存活。
  • 位于荷兰奈梅亨的内梅亨大学奈梅亨医学中心罗伯•科林博士。
    为了启动临床试验的最终目标,科林博士正在为最常见的莱伯氏先天性黑蒙(LCA)患者开发一种创新的基因校正疗法,LCA是由CEP290基因缺陷引起的。LCA是RP的一种严重形式,会导致出生时失明或严重视力丧失。
  • 位于伍斯特的马萨诸塞大学医学院赫曼特卡纳,博士学位。
    同样关注由CEP290基因缺陷引起的LCA, Khanna博士将调查疾病的原因,以及预防或逆转视力下降的潜在治疗方法。